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临床研究论坛选择2012年“十大”临床研究成果中

2019-05-09 11:41:12 医疗科技183℃

  临床研究论坛选择2012年“十大”临床研究成果中的镰状细胞项目

  2013年4月22日

  由约翰霍普金斯大学科学家领导的关于使用部分匹配的骨髓移植来消灭镰状细胞病的开创性研究被临床研究论坛选为2012年十大临床研究成果之一。所谓的半相合移植的初步临床试验的成功有可能为需要它们的大多数镰状细胞患者带来治愈性移植,消除疼痛和使人衰弱的症状以及需要一生的止痛药和输血。

  约翰斯霍普金斯大学霍普金斯大学医学院血液学系主任,约翰霍普金斯大学肿瘤学家医学教授罗伯特·布罗德斯基博士将代表研究小组获得该奖项并获得额外荣誉,杰出临床研究成就奖,于4月18日在华盛顿特区举行的临床研究论坛年会期间举行的仪式上

  临床研究论坛由学术医疗中心,专业组织和行业合作伙伴组成,每年挑选10名科学家,他们的临床研究改善人类健康并减轻疾病患病。今年荣获的所有研究项目均于2012年出版,由各种联邦机构,基金会和公司资助。除了Brodsky的工作之外,2012年十大名单上的其他人还包括恢复视力的治疗研究,使用复杂的假肢装置来缓解神经系统疾病导致的瘫痪,以及在没有心脏直视手术的情况下更换有缺陷的心脏瓣膜。

  Brodsky的研究报告于2012年9月6日在线血液杂志上发表,该研究表明,在17例镰状细胞病患者中提供骨髓移植(BMT),11例移植手术成功。这些成功移植中的8例涉及接受半匹配而非完全匹配的供体骨髓的患者。三个接受完全匹配的移植。所有11名患者现在都没有疼痛的镰状细胞危象。成功移植的6名患者接受了半匹配的骨髓,并且在移植前不再服用他们所需的镰状细胞相关免疫抑制药物。

  “该临床研究研究构成了镰状细胞病潜在治愈性治疗的重大进展,其影响了美国400名非洲裔美国人中的一名,” Myron L. Weisfeldt,M.D。,提名Brodsky的研究奖,以及约翰霍普金斯大学的William Osler医学教授和约翰霍普金斯医学的医学主任。

  “镰状细胞患者由于中风,心肌梗塞,肾衰竭和各种其他慢性残疾而具有压倒性症状和身体损伤,” Weisfeldt补充道。 “本研究中成功患者的临床改善确实非常显着。”

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  镰状细胞病是一种遗传性疾病,其中血红蛋白中的遗传缺陷导致畸形红细胞和其他缺陷,最终限制富氧血流进入各种器官。这种情况经常导致终身衰弱的疼痛,器官损伤和缩短的寿命。

  直到最近,骨髓移植成功治愈了一些镰状细胞病例,但由于完全匹配,很少进行,符合条件的捐赠者非常罕见,即使发现匹配,移植也会带来风险。

  为了克服缺乏匹配的供体,Brodsky及其同事开发了一些技术,使镰状细胞患者能够接受只有半同形或“半相合”的移植物。他们的组织类型。通过针从供体髋骨提取的半匹配骨髓可以从患者的父母,孩子和大多数兄弟姐妹中获得。

  通常情况下,患者的身体会拒绝与自己不相同的骨髓。但约翰霍普金斯大学的研究人员还制定了一项协议,通过给予低剂量免疫抑制药物,低毒性化疗和低剂量全身照射,为供体骨髓准备患者。这种“温和”是指“温和”。 Brodsky说,这种方法可以让那些组织和器官受到镰状细胞病危害的患者更容易接受。在移植后,患者接受高剂量的化学疗法以杀死任何剩余的原始血细胞(包括患病的镰状细胞),同时保留产生新的健康血细胞的干细胞。

  Brodsky还发现,对于患有自身免疫性疾病(如狼疮和多发性硬化症)的人,可以采用半匹配供体方法。

   他说,有意义的是,一种全新的免疫系统可以解决导致其健康状况的根本问题。 “我认为你会看到[对于这些半匹配BMT]的新病症更常见于非恶性疾病,而不是恶性疾病,而骨髓移植最初是针对这些疾病进行的,”布罗德斯基说。 “这真的是下一个新的前沿。”

  资料来源:约翰霍普金斯医学

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