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用于骨髓纤维化的Pacritinib在第3阶段PERSIST-1试验中

2019-05-10 14:29:19 专家推荐129℃

  用于骨髓纤维化的Pacritinib在第3阶段PERSIST-1试验中符合主要终点

  2015年3月9日

  CTI BioPharma公司(CTI BioPharma)(纳斯达克和MTA:CTIC)和百特国际公司(纽约证券交易所股票代码:BAX)今天公布了PERSIST-1主要终点的正面结果,这是一项随机,对照的3期登记临床试验检查下一代口服JAK2 / FLT3多激酶抑制剂pacritinib,用于治疗原发性或继发性骨髓纤维化患者。 PERSIST-1试验在意向治疗人群中达到其主要终点,在患者中观察到具有统计学显着活性,不论其初始血小板计数如何,包括在研究进入时血小板计数非常低的患者,称为严重或生命的病症 - 威胁性血小板减少症。

  该试验的主要终点是,与医生指定的最佳治疗方案相比,通过磁共振成像(MRI)或计算机断层扫描(CT)测量,从基线到第24周,脾脏体积减少35%或更多的患者比例(BAT),不包括用JAK2抑制剂治疗。 PERSIST-1试验表明,与BAT相比,pacritinib治疗在骨髓纤维化患者的脾脏体积减少中提供了临床和统计学显着的反应率(p = 0.0003)。重要的是,试验结果还表明,血小板计数小于100,000微升和小于50,000微升的患者之间存在显着差异,两个亚组均在随机分层时进行分层。治疗效果的大小与先前报道的2期结果一致,在最严重的患者中观察到最大的减少(血小板计数<50,000 /微升)。在50名接受研究入组时红细胞(RBC)输血依赖的患者(入组前90天内RBC的6个单位)中,与BAT相比,pacritinib治疗导致临床上有意义的患者成为输血独立的百分比。该研究的BAT组中有百分之七十九(79%)的患者接受了pacritinib治疗。

  PERSIST-1试验中的安全性与先前的2期试验一致。虽然最常见的治疗突发性不良事件是腹泻,恶心和呕吐,但3级事件的发生率低于2期试验中观察到的。未报告4级胃肠道不良事件。 3名患者停止治疗,9名患者需要减少腹泻剂量。初步分析表明,极少数患者在使用pacritinib时停止治疗,或因治疗相关的贫血或血小板减少症而需要减少剂量。正在进行的分析的其他数据以及PERSIST-1的顶线结果将在即将举行的科学会议上提交。

  相关故事CTI完成了PERSIST-1 pacritinib治疗骨髓纤维化临床试验的招募Merrimack完成了MM-398 NDA治疗后吉西他滨转移性胰腺癌的申请.Baxter寻求FDA批准BAX 855用于治疗血友病A患者“尽管引入了JAK2抑制剂作为骨髓纤维化患者的有效疗法,对于患有疾病相关或治疗急性血小板减少症的患者仍存在治疗差距。目前批准的药物可能需要剂量滴定至该患者群体中的有效剂量较低,因此限制了我们有效治疗它们的能力。 PERSIST-1随机试验的结果表明,pacritinib可以解决这种未满足的医疗需求,“ Claire Harrison,M.D。,顾问血液学家,Guys和St. ThomasNHS基金会信托基金,英国伦敦盖伊医院,以及PERSIST-1的首席研究员之一。

   “令人鼓舞的是,患者能够长时间接受治疗剂量的pacritinib,无论其基线血小板或红细胞计数如何,同时具有减少脾脏体积和疾病相关症状的治疗益处,并且输血依赖。“

  “PERSIST-1”是第一个随机化的3期试验,研究JAK2抑制剂在患有骨髓纤维化的患者群体中的潜在益处,其代表了医疗保健提供者在临床实践中看到和治疗的患者,“ CTI BioPharma公司总裁兼首席执行官James A. Bianco博士说。 “我们对这项随机试验中证实的临床特征感到兴奋,特别是对于从JAK2抑制剂的其他随机试验中排除的一部分MF患者的风险和风险。我们感谢研究人员,我们的指导委员会以及最重要的是参与PERSIST-1的所有患者的支持和承诺。我们期待着我们迄今取得的进展。“

  “这些积极的顶线结果说明了这种研究性治疗成为这种具有挑战性疾病的有价值的新治疗选择的潜力。 Pacritinib是百特不断发展的肿瘤学组合的重要组成部分,我们期待与CTI BioPharma合作,与医生分享这些结果,并与监管机构讨论后续步骤,“巴克斯特生物科学公司肿瘤学主任David Meek说。

  资料来源:CTI BioPharma Corp.

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